懷特公司研發的懷特血寶®注射劑，是全球唯一治療「癌因性疲憊症」處方藥，上市後備受矚目。產品之新適應症「原發性血小板低下紫斑症」(Idiopathic Thrombocytopenic Purpura，簡稱ITP)，已獲美國FDA孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation)，近日更獲美國FDA核准下一階段臨床試驗計畫。完成後，可取得縮短上市時程及享受稅務、市場專賣、新藥查驗規費等孤兒藥優惠，在全球每年近10億美元的ITP市場上展現高度競爭力。

台灣發展孤兒藥前景看好，懷特血寶治療ITP的成果，曾獲邀於2012美國罕見疾病與孤兒藥大會 (US Conference on Rare Diseases and Orphan Products)發表，獲選為全球二十個新研發孤兒藥之一。懷特近日再傳佳音，經過極嚴謹的審查，美國FDA核准懷特血寶®注射劑在治療ITP上，執行下一階段臨床試驗。該計畫為跨國性臨床試驗，結合多家醫學中心，臨床試驗設計採取adaptive design (適應化設計)，融合一二三期臨床試驗精神 (分別為安全性、劑量最佳化及療效)，可望大幅縮短臨床開發所需之時程。

尤其此次FDA核准的臨床試驗計畫，在病患徵募及療效評估方面，更是處處比照國際大廠 (如GSK， Amgen) 之規格，其成果可望成為未來授權及藥品在美上市之基礎。咸信，以懷特血寶®注射劑之極佳安全性為主軸，及其在臨床上已證實之血小板上升調控機制，必能在全球ITP孤兒藥市場上展現實力，前景可期。